引正基因首个体内基因组编辑药物GEB-101获得FDA新药临床试验批准 用于治疗TGFBI相关角膜营养不良
北京和香港2026年1月5日 /美通社/ -- 一直致力于开发基因组编辑治疗方案的临床阶段初创公司引正基因(GenEditBio)今日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其新药临床试验(IND)申请,将启动首个体内基因组编辑研究性药物 GEB-101 的临床I/II期试验(简称CLARITY),用于治疗TGFBI相关角膜营养不良。 CLARITY临床试验是一项自适应、无缝设计的I/II期多中心研究,采用序贯(顺序)入组方式,旨在收集前期数据评估 GEB-101 在 TGFBI 相关角膜营养不良患者中的安全性、耐受性及有效性。受试者将接受单次角膜基质内注射给药,预计于今年第...